Orchard greift auf jahrzehntelange Forschung und Fortschritte auf dem Gebiet der Gentherapie zurück um potenzielle Heilungsmöglichkeiten für seltene und oft tödliche Krankheiten zu entwickeln. Unser Ansatz der autologen ex-vivo-Gentherapie ist darauf angelegt, die körpereigenen Stammzellen einer Person zu nutzen und in diese Zellen eine funktionierende Version des fehlenden oder fehlerhaften Gens einzubringen. Durch die Verabreichung dieser genetisch korrigierten Zellen versuchen wir, die Erberkrankungen mit einer Einmalgabe dauerhaft zu korrigieren.
Der Therapieansatz beruht auf der Fähigkeit der Blutstammzellen – auch hämatopoetische Stammzellen oder HSZ genannt – sich im Knochenmark eines Patienten selbst zu erneuern und anschließend verschiedene Arten neuer Blutzellen zu produzieren. Da bei unserem Therapieansatz die körpereigenen Zellen des Patienten verwendet werden, entfällt die Suche nach einem Knochenmarkspender, und das Risiko von schwerwiegenden Transplantationskomplikationen wie etwa der Graft-versus-Host Krankheit wird vermieden.
Erfahren Sie mehr über unseren gentherapeutischen Ansatz:
Die patienteneigenen ("autologen") Blutstammzellen, auch hämatopoetische Stammzellen (HSZ) genannt, werden entweder durch ein als "Leukapherese" bezeichnetes Verfahren aus dem peripheren Blut oder durch die Entnahme von Knochenmark gewonnen.
Sobald sie sich außerhalb des Körpers befinden, werden spezielle blutbildende HSZ ausgewählt. Dies sind die Zellen, die korrigiert werden, da sie sich im Blut zu vielen verschiedenen Zelltypen entwickeln können.
Um eine funktionstüchtige Kopie des fehlenden oder fehlerhaften Gens in die Zellen einzufügen wird ein Lentivirus verwendet. Der Prozess findet außerhalb des Körpers („ex-vivo“) in einem Labor statt. Die korrigierten Zellen werden dann eingefroren oder kryokonserviert.
Der Patient erhält eine Konditionierung, welche die defekten hämatopoetischen Stammzellen aus dem Knochenmark entfernt und Platz für die Einnistung der genetisch korrigierten Zellen schafft.
Die genkorrigierten Zellen werden an das Behandlungszentrum versandt, vorbereitet und dem Patienten intravenös infundiert. Sobald sich die Zellen in das Knochenmark einnisten, beginnen sie sich zu erneuern und produzieren gesunde Blutzellen. Einige dieser Zellen sind in der Lage, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden und so möglicherweise eine therapeutische Wirkung im Gehirn zu erzielen.
