Unser Ansatz hat das Potenzial, einmalige Behandlungen für bestimmte seltene Erbkrankheiten zu ermöglichen, von denen Menschen auf der ganzen Welt betroffen sind. Wir entwickeln autologe Ex-vivo-Gentherapien für eine Reihe von schweren Erkrankungen, bei denen die Belastung für Kinder, Familien und Pflegekräfte enorm ist und die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind oder gar nicht existieren.
Für weitere Informationen über klinische Studien zu den Gentherapien von Orchard besuchen Sie bitte www.clinicaltrials.gov oder kontaktieren Sie uns unter info@orchard-tx.com.
Die Metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine seltene und lebensbedrohliche Erbkrankheit des körpereigenen Stoffwechselsystems. Die MLD wird durch eine Mutation im Arylsulfatase-A (ARSA)-Gen verursacht, die zur Anhäufung von Fetten, den sogenannten Sulfatiden, im Gehirn und anderen Körperbereichen führt, was einen Verlust von sensorischen, motorischen und kognitiven Funktionen zur Folge hat.
Für weitere Informationen über MLD klicken Sie hier.
Über OTL-200/ Libmeldy® (EU, UK, Island, Liechtenstein, Norwegen und Schweiz)/ Lenmeldy™ (U.S)
OTL-200 (atidarsagene autotemcel), in der Europäischen Union (EU), Großbritannien, Island, Liechtenstein, Norwegen und der Schweiz unter dem Namen Libmeldy® und in den USA unter dem Namen Lenmeldy™ bekannt, ist eine Ex-vivo autologe hämatopoetische Stammzell-Gentherapie. Libmeldy®/Lenmeldy™ wurde 2020 von der Europäischen Kommission (EK) und der britischen Arzneimittelzulassungsbehörde (MHRA), 2023 von der Schweizerischen Heilmittelbehörde (Swissmedic) und 2024 von der US-amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde (FDA) zugelassen und ist derzeit die einzige zugelassene Behandlung für MLD.
Libmeldy® ist für die Behandlung von Patienten mit metachromatischer Leukodystrophie (MLD) indiziert, die durch biallelische Mutationen im ARSA-Gen gekennzeichnet sind und zu einer Verringerung der enzymatischen Aktivität von ARSA bei Kindern mit i) spätkindlichen oder frühjugendlichen Formen ohne klinische Behandlung führen Manifestationen der Krankheit oder ii) die frühe jugendliche Form mit frühen klinischen Manifestationen der Krankheit, die immer noch die Fähigkeit haben, selbstständig zu gehen und vor dem Einsetzen des kognitiven Rückgangs.
OTL-200 wurde in Zusammenarbeit mit dem San Raffaele-Telethon-Institut für Gentherapie (SR-Tiget) in Mailand, Italien, entwickelt.
Die häufigste Nebenwirkung, die der Behandlung mit Libmeldy® zugeschrieben wurde, war das Auftreten von Anti-ARSA-Antikörpern (AAA). Zusätzlich zu den mit der Gentherapie verbundenen Risiken gehen der Behandlung mit OTL-200 andere medizinische Eingriffe voraus, nämlich die Knochenmarkentnahme oder die Mobilisierung und Apherese des peripheren Blutes, gefolgt von einer myeloablativen Konditionierung, die ihre eigenen Risiken birgt. Während der klinischen Studien stimmten die Sicherheitsprofile dieser Interventionen mit ihrer bekannten Sicherheit und Verträglichkeit überein.
Weitere Informationen zu Libmeldy finden Sie in der Zusammenfassung der Produktmerkmale auf der EMA-Website.
OTL-203 (MPS-I)
Über MPS-I
Die Mukopolysaccharidose Typ I (MPS-I) ist eine seltene, neurometabolische Erberkrankung, die durch einen Mangel des lysosomalen Enzyms Alpha-L-Iduronidase (IDUA) verursacht wird, welches für den Abbau von Zuckermolekülen, den sog. Glykosaminoglykanen („GAGs“), benötigt wird. Die Anhäufung von GAGs über mehrere Organsysteme hinweg führt zu Symptomen wie neurokognitiver Beeinträchtigung, Skelettdeformitäten, Verlust von Seh- und Hörvermögen sowie kardiovaskulären und pulmonalen Komplikationen.
Für weitere Informationen über MPS-I, klicken Sie hier.
Über OTL-203
OTL-203 ist eine autologe Ex-vivo-Gentherapie, die für die Behandlung von MPS-I untersucht wird. Sie verwendet ein modifiziertes Virus, um eine funktionelle Kopie des IDUA-Gens in die Zellen eines Patienten einzufügen. OTL-203 wird in Kooperation mit dem San Raffaele-Telethon-Institut für Gentherapie (SR-Tiget) in Mailand, Italien, entwickelt. OTL-203 hat von der FDA den Status eines Arzneimittels für seltene pädiatrische Erkrankungen erhalten. Im Rahmen einer laufenden klinischen Proof-of-Concept-Studie wird OTL-203 als potenzielle Therapie für Patienten mit der schwersten Form von MPS-I, dem sogenannten Hurler-Syndrom, evaluiert.
OTL-203 ist ein Prüfpräparat und bislang von keiner Aufsichts- oder Gesundheitsbehörde zugelassen.
OTL-201 (MPS-IIIA)
Über MPS-IIIA
Die Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS-IIIA, auch bekannt als Sanfilippo-Syndrom Typ A) ist eine seltene, lebensbedrohliche neurometabolische Erkrankung, die durch geistige Behinderung und Verlust von motorischer Funktion gekennzeichnet ist. Sie wird durch eine Mutation im N-Sulfoglucosaminsulfohydrolase (SGSH)-Gen verursacht, die zur Ansammlung von Zuckermolekülen, den so genannten Mucopolysacchariden, im Gehirn und anderen Geweben führt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für MPS-IIIA.
Für weitere Informationen über MPS-IIIA klicken Sie hier.
Über OTL-201
OTL-201 ist eine autologe Ex-vivo-Gentherapie, die für die Behandlung von MPS-IIIA entwickelt wird. Sie verwendet ein modifiziertes Virus, um eine funktionelle Kopie des SGSH-Gens in die Zellen des Patienten einzufügen. OTL-201 hat von der FDA den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit (rare pediatric disease designation) erhalten und wird derzeit in einer laufenden klinischen Proof-of-Concept-Studie evaluiert.
OTL-201 ist ein Prüfpräparat und bislang von keiner Aufsichts- oder Gesundheitsbehörde zugelassen.
Mehrere zusätzliche Forschungs- und präklinische Programme befinden sich in der Entwicklung. Libmeldy® (OTL-200/Lenmeldy™) wurde von der Europäischen Kommission (EK), der britischen Arzneimittelzulassungsbehörde (MHRA), der Schweizerischen Heilmittelbehörde (Swissmedic) und der US-amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde (FDA) zugelassen. Es wurde auch in Island, Liechtenstein und Norwegen zugelassen. Alle anderen Therapien in unserer Pipeline befinden sich in der Erprobung und wurden von keiner anderen Aufsichtsbehörde oder Gesundheitsbehörde zugelassen
Über OTL-200/ Libmeldy® (EU, Großbritannien, Island, Liechtenstein, Norwegen und Schweiz) / Lenmeldy™ (U.S.)
OTL-200 (atidarsagene autotemcel), in der Europäischen Union (EU), Großbritannien, Island, Liechtenstein, Norwegen und der Schweiz unter dem Namen Libmeldy® und in den USA unter dem Namen Lenmeldy™ bekannt, ist eine ex vivo autologe hämatopoetische Stammzell-Gentherapie. Libmeldy®/Lenmeldy™ wurde 2020 von der Europäischen Kommission (EK) und der britischen Arzneimittelzulassungsbehörde (MHRA), 2023 von der Schweizerischen Heilmittelbehörde (Swissmedic) und 2024 von der US-amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde (FDA) zugelassen und ist derzeit die einzige zugelassene Behandlung für MLD.
Libmeldy® ist für die Behandlung von Patienten mit metachromatischer Leukodystrophie (MLD) indiziert, die durch biallelische Mutationen im ARSA-Gen gekennzeichnet sind und zu einer Verringerung der enzymatischen Aktivität von ARSA bei Kindern mit i) spätkindlichen oder frühjugendlichen Formen ohne klinische Behandlung führen Manifestationen der Krankheit oder ii) die frühe jugendliche Form mit frühen klinischen Manifestationen der Krankheit, die immer noch die Fähigkeit haben, selbstständig zu gehen und vor dem Einsetzen des kognitiven Rückgangs.
OTL-200 wurde in Zusammenarbeit mit dem San Raffaele-Telethon-Institut für Gentherapie (SR-Tiget) in Mailand, Italien, entwickelt.
Die häufigste Nebenwirkung, die der Behandlung mit Libmeldy® zugeschrieben wurde, war das Auftreten von Anti-ARSA-Antikörpern (AAA). Zusätzlich zu den mit der Gentherapie verbundenen Risiken gehen der Behandlung mit OTL-200 andere medizinische Eingriffe voraus, nämlich die Knochenmarkentnahme oder die Mobilisierung und Apherese des peripheren Blutes, gefolgt von einer myeloablativen Konditionierung, die ihre eigenen Risiken birgt. Während der klinischen Studien stimmten die Sicherheitsprofile dieser Interventionen mit ihrer bekannten Sicherheit und Verträglichkeit überein.
Weitere Informationen zu Libmeldy finden Sie in der EU-Zusammenfassung der Produktmerkmale auf der EMA-Website.
OTL-105 (HAE)
Hereditäres Angeioödem
Ein Programm in Zusammenarbeit mit Pharming Group N.V.
