Orchard wurde 2015 gegründet – aber unsere Wurzeln reichen weiter – zurück zu den ersten Forschungsarbeiten einschliesslich der klinischen Entwicklung der autologen Ex-vivo-Gentherapie. Wir sind stolz darauf, dass unsere Wissenschaftler eine zentrale Rolle bei der Entwicklung dieser Technologie gespielt haben – von einer kühnen Vision bis hin zu einer potenziell lebensverändernden Realität. Heute führen wir die Geschichte und die wissenschaftliche Neugier, die Entdeckungen und das Engagement für die Familien, die von einer seltenen Krankheit betroffen sind, weiter fort.
Entdecken Sie die Geschichte der autologen Ex-vivo-Gentherapie und stellen Sie sich vor, wie es weitergehen könnte.
Meilensteine der klinischen Forschung
Meilensteine der Unternehmensgeschichte
Meilensteine der ex vivo autologen Gentherapie
2025
Orchard Therapeutics hat eine Vereinbarung mit dem spanischen Gesundheitssystem (SNS) getroffen, die allen MLD-Patienten im Land, die unter die europäische Marktzulassung fallen, einen erstattungsfähigen Zugang zu Libmeldy® ▼ (Atidarsagene Autotemcel) ermöglicht.
Weitere Informationen zu Libmeldy® finden Sie in der EU-Zusammenfassung der Produktmerkmale auf der EMA-Website.
2024
Orchard gibt bekannt, dass das Unternehmen eine Vereinbarung mit der Beneluxa Initiative on Pharmaceutical Policy getroffen hat, die den erstattungsfähigen Zugang zu Libmeldy® ▼(Atidarsagene Autotemcel) ermöglicht.
Libmeldy®, in den USA bekannt als Lenmeldy™ (früher OTL-200), wird von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen und ist damit die erste und einzige in den USA zugelassene Therapie für Kinder mit präsymptomatischer spätinfantiler (PSLI), präsymptomatischer frühjuveniler (PSEJ) oder frühsymptomatischer frühjuveniler (ESEJ) metachromatischer Leukodystrophie (MLD).
Weitere Informationen zu Libmeldy® finden Sie in der EU-Zusammenfassung der Produktmerkmale auf der EMA-Website.
2023
Libmeldy® wird von der Schweizerischen Heilmittelbehörde (Swissmedic) zugelassen.
Weitere Informationen zu Libmeldy® finden Sie in der EU-Zusammenfassung der Produktmerkmale auf der EMA-Website.
2020
Libmeldy® wird zur Ex-vivo autologen Gentherapie von Orchard, die von der Europäischen Kommission (EK) und der britischen Arzneimittelzulassungsbehörde (MHRA) zugelassen ist. Libmeldy® ist auch in Island, Liechtenstein und Norwegen zugelassen.
Weitere Informationen zu Libmeldy® finden Sie in der EU-Zusammenfassung der Produktmerkmale auf der EMA-Website.
2019
Orchard lizenziert ein Programm für die klinische Phase der Mukopolysaccharidose Typ I (MPS-I) vom San Raffaele Telethon Institut für Gentherapie ein.
2018
Orchard notiert an der US-Börse Nasdaq unter dem Ticker-Symbol „ORTX“.
Orchard eröffnet ein neues US-Büro im Boston Seaport District.
Orchard erwirbt das Gentherapie- Portfolio für seltene Erbkrankheiten von GlaxoSmithKline, darunter ein Programm im klinischen Stadium für die metachromatische Leukodystrophie (MLD).
2017
Orchard lizenziert ein präklinisches Programm für die Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS-IIIB) von der University of Manchester in Großbritannien ein.
Erstmals genehmigt die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) eine Gentherapie für eine Erbkrankheit.
Quelle: “FDA approves novel gene therapy to treat patients with a rare form of inherited vision loss.” https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-gene-therapy-treat-patients-rare-form-inherited-vision-loss (accessed Oct. 7, 2019)
Erstmalig wird eine autologe ex-vivo-Gentherapie von der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) zugelassen.
Quelle: “FDA approval brings first gene therapy to the United States.” https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approval-brings-first-gene-therapy-united-states (accessed Oct. 18, 2019). Note: Not an Orchard product
2016
Mit der Eröffnung eines Büros in Foster City, Kalifornien, nimmt Orchard seine Tätigkeit in den USA auf.
Orchard startet mit einer 33 Millionen Dollar starken Serie-A-Finanzierung unter der Leitung von F-Prime Capital. Zum Zeitpunkt der Finanzierungsrunde verfügt das Unternehmen über Entwicklungsprogramme für den schweren kombinierten Immundefekte durch Adenosindeaminasemangel (ADA-SCID) und Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS-IIIA).
Orchard eröffnet sein erstes Büro in London. Mit zunehmendem Wachstum zieht das Unternehmen später in größere Büroräume um.
2015
Orchard Therapeutics wird gegründet.
2013
Zwei der wissenschaftlichen Gründer von Orchard, Professor Bobby Gaspar (London) und Prof. Adrian Thrasher (Los Angeles), behandeln den ersten Patienten in einer klinischen Studie am Great Ormond Street Hospital in London (später ein Kooperationspartner von Orchard) mit einer autologen Ex-vivo-Gentherapie für die X-chromosomal gebundene chronische Granulomatose (X-CGD).
Quelle: Gaspar HB et al. Molecular Therapy. 23: S102-S103. 01 May 2015
2012
Die erste Gentherapie für eine Erbkrankheit wird von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassen.
Quelle: “European Medicines Agency recommends first gene therapy for approval.” https://www.ema.europa.eu/en/news/european-medicines-agency-recommends-first-gene-therapy-approval (accessed Oct. 7, 2019)
Note: Not an Orchard product.
Zwei der wissenschaftlichen Gründer von Orchard, Professor Bobby Gaspar (London) und Prof. Adrian Thrasher (Los Angeles), behandeln den ersten Patienten im Rahmen einer klinischen Studie am Great Ormond Street Hospital in London (später ein Kooperationspartner von Orchard) mit einer autologen Ex-vivo-Gentherapie gegen den schweren kombinierten Immundefekt durch Adenosindeaminasemangel (ADA-SCID).
Quelle: Gaspar HB et al. Molecular Therapy. 23: S102-S103. 01 May 2015.
2001
Zwei der wissenschaftlichen Gründer von Orchard, Professor Bobby Gaspar und Dr. Adrian Thrasher, behandeln das erste Kind im Vereinigten Königreich mit einer autologen Ex-vivo-Gentherapie. Die Therapie soll eine Form von schwerer kombinierter Immunschwäche behandeln.
Quelle: Gaspar HB et al. Lancet. 2004 Dec 18-31;364(9452):2181-7.
2000
Forscher in Frankreich berichten über Erfolge in einer klinischen Studie mit einer autologen Ex-vivo-Gentherapie. In dieser Studie führte die Therapie bei drei Säuglingen mit einer Form von schwerer kombinierter Immunschwäche zu einer vollständigen Korrektur des Krankheitsphänotyps.
Quelle: Cavazzana-Calvo M et al. Science. 2000;288(5466):669–672
1995
Die Ergebnisse der ersten klinischen Studie mit einer autologen Ex-vivo Gentherapie werden veröffentlicht. Die Daten zeigen, dass die autologe Ex-vivo-Gentherapie das Potenzial haben könnte, eine Therapieoption für bestimmte Patienten mit schwerer kombinierter Adenosin-Deaminase-Immundefizienz (ADA-SCID) zu sein.
Quelle: Blaese RM et al. Science. 1995;270(5235):475–480.
1993
Zwei der wissenschaftlichen Gründer von Orchard, Professor Bobby Gaspar (London) und Prof. Donald Kohn (Los Angeles), sind an einigen der ersten klinischen Studien über eine autologe Ex-vivo-Gentherapie für schwere kombinierte Adenosin-Deaminase-Immundefizienz (ADA-SCID) beteiligt.
Quelle: Kohn DB et al. Nat Med. 1998 Jul;4(7):775-80.; Hoogerbrugge PM et al. Gene Ther. 1996 Feb;3(2):179-83.
1990
Die erste klinische Studie mit einer autologen Ex-vivo-Gentherapie beginnt an den National Institutes of Health in den USA. In der Studie erhalten zwei Kinder mit schwerer kombinierter Adenosin-Deaminase-Immundefizienz (ADA-SCID) regelmäßig Infusionen einer genkorrigierten Version ihrer eigenen Zellen.
Quelle: Blaese RM et al. Science. 1995;270(5235):475–480.
