Orchard wurde 2015 gegründet – aber unsere Wurzeln reichen weiter – zurück zu den ersten Forschungsarbeiten einschliesslich der klinischen Entwicklung der autologen Ex-vivo-Gentherapie. Wir sind stolz darauf, dass unsere Wissenschaftler eine zentrale Rolle bei der Entwicklung dieser Technologie gespielt haben – von einer kühnen Vision bis hin zu einer potenziell lebensverändernden Realität. Heute führen wir die Geschichte und die wissenschaftliche Neugier, die Entdeckungen und das Engagement für die Familien, die von einer seltenen Krankheit betroffen sind, weiter fort.
Entdecken Sie die Geschichte der autologen Ex-vivo-Gentherapie und stellen Sie sich vor, wie es weitergehen könnte.
Meilensteine der klinischen Forschung
Meilensteine der Unternehmensgeschichte
Meilensteine der ex vivo autologen Gentherapie
2020
Libmeldy™ wird Orchards zweite von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassene autologe Ex-vivo-Gentherapie. Libmeldy ist außerhalb der Europäischen Union, Großbritanniens, Islands, Liechtensteins und Norwegens nicht zugelassen.
Libmeldy (autologe CD34+ Zellen, die für das ARSA-Gen kodieren) wurde von der Europäischen Arzneimittel-Agentur zugelassen. OTL-200, in der Europäischen Union als Libmeldy bezeichnet, ist eine Untersuchungstherapie, die weder von der US-amerikanischen Food and Drug Administration noch von einer anderen Gesundheitsbehörde zugelassen wurde.
Weitere Informationen zu Libmeldy finden Sie in der EU-Zusammenfassung der Produktmerkmale auf der EMA-Website.
2019
Orchard lizenziert ein Programm für die klinische Phase der Mukopolysaccharidose Typ I (MPS-I) vom San Raffaele Telethon Institut für Gentherapie ein.
2018
Orchard notiert an der US-Börse Nasdaq unter dem Ticker-Symbol „ORTX“.
Orchard eröffnet ein neues US-Büro im Boston Seaport District.
Orchard erwirbt das Gentherapie- Portfolio für seltene Erbkrankheiten von GlaxoSmithKline, einschließlich Strimvelis® und Programmen im klinischen Stadium für die metachromatische Leukodystrophie (MLD), das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) und die Beta-Thalassämie.
Strimvelis® wurde von der Europäischen Arzneimittel-Agentur zugelassen. Es wurde nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zugelassen. Die anderen Therapien in unserer Pipeline befinden sich derzeit in klinischen Studien und wurden von keiner Aufsichts- oder Gesundheitsbehörde zugelassen. Weitere Informationen zu Strimvelis finden Sie auf der EMA-Website.
2017
Orchard lizenziert ein präklinisches Programm für die Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS-IIIB) von der University of Manchester in Großbritannien ein.
Orchard kündigt eine strategische Allianz mit Généthon an, um eine autologe Ex-vivo-Gentherapie für die X-chromosomal gebundene chronische Granulomatose (X-CGD) zu entwickeln.
Erstmals genehmigt die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) eine Gentherapie für eine Erbkrankheit.
Quelle: “FDA approves novel gene therapy to treat patients with a rare form of inherited vision loss.” https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-gene-therapy-treat-patients-rare-form-inherited-vision-loss (accessed Oct. 7, 2019)
Erstmalig wird eine autologe ex-vivo-Gentherapie von der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration)zugelassen.
Quelle: “FDA approval brings first gene therapy to the United States.” https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approval-brings-first-gene-therapy-united-states (accessed Oct. 18, 2019). Note: Not an Orchard product
2016
Mit der Eröffnung eines Büros in Foster City, Kalifornien, nimmt Orchard seine Tätigkeit in den USA auf.
Orchard startet mit einer 33 Millionen Dollar starken Serie-A-Finanzierung unter der Leitung von F-Prime Capital. Zum Zeitpunkt der Finanzierungsrunde verfügt das Unternehmen über Entwicklungsprogramme für den schweren kombinierten Immundefekte durch Adenosindeaminasemangel (ADA-SCID) und Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS-IIIA).
Strimvelis® wird die erste von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassene autologe Ex-vivo-Gentherapie. Später erwirbt Orchard Strimvelis®. Außerhalb der Europäischen Union ist Strimvelis® nicht zugelassen.
Strimvelis® wurde von der Europäischen Arzneimittel-Agentur zugelassen. Es wurde nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration genehmigt. Die anderen Therapien in unserer Pipeline befinden sich derzeit in klinischen Studien und wurden von keiner Aufsichtsbehörde oder Gesundheitsbehörde genehmigt. Weitere Informationen zu Strimvelis® finden Sie auf der EMA-Website.
Orchard eröffnet sein erstes Büro in London. Mit zunehmendem Wachstum zieht das Unternehmen später in größere Büroräume um.
2015
Orchard Therapeutics wird gegründet.
2013
Zwei der wissenschaftlichen Gründer von Orchard, Professor Bobby Gaspar (London) und Prof. Adrian Thrasher (Los Angeles), behandeln den ersten Patienten in einer klinischen Studie am Great Ormond Street Hospital in London (später ein Kooperationspartner von Orchard) mit einer autologen Ex-vivo-Gentherapie für die X-chromosomal gebundene chronische Granulomatose (X-CGD).
Quelle: Gaspar HB et al. Molecular Therapy. 23: S102-S103. 01 May 2015
2012
Die erste Gentherapie für eine Erbkrankheit wird von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassen.
Quelle: “European Medicines Agency recommends first gene therapy for approval.” https://www.ema.europa.eu/en/news/european-medicines-agency-recommends-first-gene-therapy-approval (accessed Oct. 7, 2019)
Note: Not an Orchard product.
Zwei der wissenschaftlichen Gründer von Orchard, Professor Bobby Gaspar (London) und Prof. Adrian Thrasher (Los Angeles), behandeln den ersten Patienten im Rahmen einer klinischen Studie am Great Ormond Street Hospital in London (später ein Kooperationspartner von Orchard) mit einer autologen Ex-vivo-Gentherapie gegen den schweren kombinierten Immundefekt durch Adenosindeaminasemangel (ADA-SCID).
Quelle: Gaspar HB et al. Molecular Therapy. 23: S102-S103. 01 May 2015.
2010
GlaxoSmithKline (GSK) kündigt eine Forschungszusammenarbeit mit dem San Raffaele Telethon Institut für Gentherapie in Italien an mit dem Ziel, die Entwicklung bestimmter autologer Ex-vivo-Gentherapien voranzutreiben. Die Kooperation führt zu klinischen Programmen für den schweren kombinierten Immundefekt durch Adenosindeaminasemangel (ADA-SCID), metachromatische Leukodystrophie (MLD), Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) und Beta-Thalassämie, die später von Orchard erworben werden.
2001
Zwei der wissenschaftlichen Gründer von Orchard, Professor Bobby Gaspar und Dr. Adrian Thrasher, behandeln das erste Kind im Vereinigten Königreich mit einer autologen Ex-vivo-Gentherapie. Die Therapie soll eine Form von schwerer kombinierter Immunschwäche behandeln.
Source: Gaspar HB et al. Lancet. 2004 Dec 18-31;364(9452):2181-7.
2000
Forscher in Frankreich berichten über Erfolge in einer klinischen Studie mit einer autologen Ex-vivo-Gentherapie. In dieser Studie führte die Therapie bei drei Säuglingen mit einer Form von schwerer kombinierter Immunschwäche zu einer vollständigen Korrektur des Krankheitsphänotyps.
Quelle: Cavazzana-Calvo M et al. Science. 2000;288(5466):669–672
1995
Die Ergebnisse der ersten klinischen Studie mit einer autologen Ex-vivo Gentherapie werden veröffentlicht. Die Daten zeigen, dass die autologe Ex-vivo-Gentherapie das Potenzial haben könnte, eine Therapieoption für bestimmte Patienten mit schwerer kombinierter Adenosin-Deaminase-Immundefizienz (ADA-SCID) zu sein.
Quelle: Blaese RM et al. Science. 1995;270(5235):475–480.
1993
Zwei der wissenschaftlichen Gründer von Orchard, Professor Bobby Gaspar (London) und Prof. Donald Kohn (Los Angeles), sind an einigen der ersten klinischen Studien über eine autologe Ex-vivo-Gentherapie für schwere kombinierte Adenosin-Deaminase-Immundefizienz (ADA-SCID) beteiligt.
Quelle: Blaese RM et al. Science. 1995;270(5235):475–480.
1990
Die erste klinische Studie mit einer autologen Ex-vivo-Gentherapie beginnt an den National Institutes of Health in den USA. In der Studie erhalten zwei Kinder mit schwerer kombinierter Adenosin-Deaminase-Immundefizienz (ADA-SCID) regelmäßig Infusionen einer genkorrigierten Version ihrer eigenen Zellen.
Quelle: Blaese RM et al. Science. 1995;270(5235):475–480.
