Libmeldy ist für die Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie (MLD) zugelassen, die durch eine Veränderung oder Mutation im Arylsulfatase-A-Gen (ARSA) gekennzeichnet ist und zu einer verminderten enzymatischen Aktivität von ARSA führt..
…bei Kindern mit spätinfantilen oder frühjuvenilen Formen ohne klinische Krankheitsmanifestationen,
…bei Kindern mit der frühjuvenilen Form mit frühen klinischen Krankheitsmanifestationen, die noch selbstständig gehen können und bei denen noch kein kognitiver Abbau eingesetzt hat.
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